Centrum för cell- och genterapi på barn

På Sahlgrenska Universitetssjukhuset finns ett ATMP-centrum som samordnar de verksamheter som krävs för att sjukhuset ska kunna genomföra kliniska prövningar och ATMP behandlingar.  På Drottning Silvias barnsjukhus, en del av Sahlgrenska Universitetssjukhuset, finns Centrum för cell- och genterapi på barn. Detta centrum är ett samarbete mellan flera enheter, Neurologi barn, Medicin barn, Ögon, Prövningsenhet barn och Barncancercentrum, och ligger under Verksamhet Barncancercentrum.

Drottning Silvias barnsjukhus har nationellt högspecialiserat vårduppdrag (NHV) för bland annat medfödda metabola sjukdomar och neuromuskulära sjukdomar. I detta nationella uppdrag ligger ansvar för ATMP behandling. För medfödda metabola sjukdomar, neuromuskulära och sällsynta immunologiska sjukdomar ingår även sjukhuset som internationellt expertcentrum inom Europeiska referensnätverk (ERN) vars syfte bland andra är att säkerställa tillgång till nya avancerade läkemedelsbehandlingar inom EU. 

Barncancer är ett prioriterat forskningsområde för Sahlgrenska Comprehensive Cancer Center och inom ramen för denna satsning behövs en riktad insats för att stärka forskningskompetensen inom ATMP för barn. Cell- och genterapi, även kallat avancerade terapiläkemedel (ATMP), använder celler, vävnader eller gener. De delas in i somatiska cellterapier, genterapier, vävnadstekniska produkter och kombinationsläkemedel. ATMP har potential att revolutionera behandlingen av allvarliga sjukdomar och kan innebära en betydande förbättring för många patienter med svåra sjukdomstillstånd som i dag inte kan behandlas eller där behandlingen har dåliga resultat.

Sedan våren 2024 finns på Drottning Silvias barnsjukhus Nordens första (och enda?) Centrum för cell- och genterapi på barn, samtidigt som sjukvården och akademin stärker sitt samarbete. Där finns även Sveriges största kliniska Prövningsenhet för nya läkemedel och behandlingar för barn, vilket bidrar till att driva utvecklingen framåt. Drottning Silvias barnsjukhus är ledande i landet inom klinisk forskning på barn, och är Sveriges partner till internationella Conect4Children.

Ett europeiskt projekt som syftar till att främja samarbete och koordinering inom kliniska prövningar för barn

I Västsverige är vi starkt rustade att jobba med ATMP, inte minst tack vare det nära samarbetet mellan Sahlgrenska Universitetssjukhuset, Chalmers Tekniska högskola, Göteborgs Universitet och Sahlgrenska Akademin. Målet är att dessa parter ska bidra till den nationella satsningen inom Life Science och att Sverige blir ledande inom ATMP till år 2030.

Gemensam målbild för Centrum för cell- och genterapi på barn samt Prövningsenhet barn:

Patientperspektiv
Att kunna erbjuda cell- och genterapibehandling på rätt indikation till alla de barn och unga som behöver det.

Verksamhetsperspektiv
Att bedriva klinik och forskning i framkant inom området för cell- och genterapi på barn och unga, och samverka över verksamhetsgränser för att kunna erbjuda rätt antal vårdplatser och rätt kompetens för de behov som uppstår.

Regionalt och nationellt perspektiv
Att kunna delta i aktuella/adekvata/viktiga cell- och genterapistudier för att kunna erbjuda patienter från hela Sverige behandling med cell- eller genterapi

Internationellt perspektiv
Att kunna delta i aktuella/adekvata/viktiga cell- och genterapistudier för att kunna ta emot patienter från Norden, Europa och övriga delar av världen som är i behov behandling med cell- eller genterapi.